Πρόγραμμα ατομικής πρώιμης πρόσβασης ασθενών με κυστική ίνωση σε μια νέα πρωτοποριακή θεραπεία, η οποία στοχεύει στο αίτιο της νόσου, ξεκίνησε πρόσφατα, δίνοντας ανάσα ζωής και ελπίδες στην ινοκυστική κοινότητα στη χώρα μας.
Θεραπεία για κυστική ίνωση με πράσινο φως από Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων
Πρόκειται για μια θεραπεία, η οποία έχει εγκριθεί από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και μέσα στο καλοκαίρι αναμένεται να εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ). Στη χώρα μας, μέχρι να εγκριθεί από τον ΕΜΑ θα μπορούν να πάρουν το φάρμακο αυτό, χάρη στο πρόγραμμα ατομικής πρώιμης πρόσβασης, οι ασθενείς με κυστική ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω, οι οποίοι είναι σε κρίσιμη κατάσταση και για τους οποίους δεν υπάρχει εναλλακτική θεραπεία.
«Το φάρμακο αυτό είναι εξαιρετικά σημαντικό για εμάς διότι αποτελεί μια καινοτόμα θεραπεία, που στοχεύει στο αίτιο της νόσου και αφορά το μεγαλύτερο ποσοστό της ινοκυστικής κοινότητας. Στην παρούσα φάση, με το πρόγραμμα αυτό της πρώιμης πρόσβασης, το οποίο, όπως μου ανακοίνωσαν οι εκπρόσωποι της παρασκευάστριας εταιρείας έχει ήδη ξεκινήσει, θα έχουν δυνατότητα να το λάβουν ασθενείς που βρίσκονται πραγματικά σε άμεση ανάγκη, προτού αυτό καν εγκριθεί από τον ΕΜΑ. Το πρόγραμμα πρώιμης πρόσβασης θα αφορά ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω σε κρίσιμη κατάσταση χωρίς εναλλακτική θεραπευτική επιλογή, που είναι ομόζυγοι με την πιο συχνή μετάλλαξη F508del ή ετερόζυγοι με μία μετάλλαξη F508del και μία άλλη, η οποία ανήκει στην κατηγορία των minimal μεταλλάξεων», αναφέρει η πρόεδρος του Συλλόγου για την Κυστική Ίνωση Αγγελική Πρεφτίτση.
Όπως επισημαίνει η κ. Πρεφτίτση, μετά την έγκριση του φαρμάκου από τον FDA, τον Οκτώβριο του 2019, ο Σύλλογος ξεκίνησε τις ενέργειες προκειμένου να καταστεί εφικτή η πρόσβαση στο φάρμακο όσο το δυνατόν συντομότερα σε όλους τους ασθενείς και πολύ περισσότερο σε αυτούς που το έχουν μεγαλύτερη ανάγκη. «Η συνεργασία και οι επαφές των αρμοδίων φορέων όλο το προηγούμενο διάστημα, έδωσαν τελικά το "πράσινο φως" για την πρώιμη πρόσβαση του φαρμάκου σε ασθενείς, που το έχουν ανάγκη και είναι ιδιαίτερα επιβαρυμένοι από τα συμπτώματα της νόσου. Γνωρίζαμε τις προσπάθειες του ΕΟΦ και της εταιρείας για την παροχή του φαρμάκου σε ασθενείς με επιβαρυμένη υγεία. Ήλπιζα πραγματικά ότι θα δίνονταν λύση, παρά τις δυσκολίες και την αβεβαιότητα, που δημιούργησε η υγειονομική κρίση λόγω του νέου κορονοϊού, καθώς στη συνάντηση που είχαμε στον ΕΟΦ, ιδιαίτερα θετική υπήρξε η διάθεση και ανταπόκριση των υπευθύνων του ΕΟΦ», σημειώνει η κ. Πρεφτίτση, εκφράζοντας ευχαριστίες στον υπουργό Υγείας και τον πρόεδρο του ΕΟΦ για τη συμβολή τους.
«Είμαστε ιδιαίτερα χαρούμενοι που ευοδώθηκαν οι προσδοκίες μας, όμως οι προσπάθειές μας δεν σταμάτησαν και δεν σταματούν εδώ. Μέλημά μας είναι όλοι οι ασθενείς να έχουν πρόσβαση στο φάρμακο αυτό, όταν εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκου και ευελπιστούμε να έχουμε και πάλι την ίδια αντιμετώπιση και αρωγή των φορέων», καταλήγει η κ. Πρεφτίτση.